A Genome Therapeutics Corp. és a Schering-Plough Corp. bejelentették, hogy felfedeztek egy gént, amely asztmára hajlamosít. Ez az első eset, hogy a légzőszervi megbetegedésben szenvedők nagy populációjánál azonosították a gént.

A felfedezés egy ötéves együttműködés eredménye, amelyet 1996-ban kezdett a walthami biotechnológiai cég és a New Jersey-beli gyógyszergyártó óriás az asztma elleni gyógyszerek kifejlesztésére.

Bár kisebb, izolált betegpopulációknál már azonosítottak más, az asztmához kötött géneket, a cégek szerint ez az első eset, hogy a betegek nagy keresztmetszeténél sikerült. A tanulmányban asztmás betegek és családjaik százai vettek részt Nagy-Britanniában és az Egyesült Államokban.

"Éppen emiatt hisszük azt, hogy ennek a felfedezésnek a terápiás értéke nagyobb, mint a többié - jelenttette ki Steven M. Rauscher, a Genome Therapeutics elnök-vezérigazgatója. - Ha ez ellen a gén ellen ki tudnánk fejleszteni gyógymódot, akár 20-50 százalékkal is csökkenthetnénk az asztmás esetek számát."

Az asztma a gyermekeket megtámadó legelterjedtebb krónikus betegség. Országosan több mint 15 millió beteget kezeltek több mint 14,5 milliárd dollár összértékben. Bár sokféle kezelése létezik, gyógyítani mégsem tudják az asztmát.

A Schering-Plough számára fontos terület ez, mert az asztma és az allergia elleni gyógyszerek tették ki a cég 1999-es forgalmának felét. A Genome Therapeutics-szal való közös munka során új módszereket keresnek a betegség gyógyítására.

Nehéz azonban kimutatni az asztma genetikai okát, mert sok gén játszik benne szerepet. Izolált populációnál - például szigetlakóknál - könnyebb elkülöníteni a genetikai variációkat, mint az átlagos lakosság körében megtalálni, mondta dr. Francis M. Cuss, a Schering-Plough biológiai kutatásainak alelnöke.

Hozzátette azonban, hogy a felfedezés nem biztos, hogy a szélesebb körű populációra is érvényes. Két külön kontinensen élő sok család megvizsgálásával a lakosság viszonylag nagy százalékánál meg lehet találni az asztma kialakulásában szerepet játszó géneket.

"Minden kis információ segít annak kiderítésében, miért betegszenek meg annyian asztmában hogyan tudjuk megelőzni és gyógyítani" - mondta dr. Cuss.

Rauscher szerint a gén felfedezése nemcsak az asztma megértéséhez visz közelebb, hanem bizonyítéka a Genome Therapeutics technológiájának, amellyel az olyan összetett betegségeknek, mint az asztma is képes azonosítani a genetikai okait.

A génkutatás kezdetén a kutatók általában izoláltak egy fehérjét, és úgy akarták kideríteni a betegséget okozó géneket, hogy visszafelé dolgoztak, a fehérjét generáló gén irányába. Az utóbbi években azonban a pozícionált klónozás néven ismert technológia lett népszerű a kutatók körében.

Az emberi géntérkép elkészítésének meggyorsítására használt eljárás lehetővé teszi a tudósok számára, hogy lokalizálják a betegséget okozó gyanús gént, majd klónozzák, hogy tanulmányozhassák működését. Ez nagyon sikeresnek bizonyult olyan betegségek esetében, amelyeket egyetlen gén idéz elő, mondja Rauscher.

Ezt a technikát ötvözve a szülők genetikai állományának kifinomult statisztikai elemzésével, valamint a gyors tesztelési eljárásokkal, a cég bebizonyította, hogy a pozícionált klónozás hasznos lehet a több gén okozta betegségek felderítésében és nagyobb betegpopulációnál is.

A kutatók most az asztmát okozó másik genetikai összetevőt keresik, közben a gyógyítására kifejlesztett gyógyszereken is dolgoznak.

Bár még évekbe telhet, míg a gyógyszer piacra kerül, a gén felfedezése meggyorsítja a folyamatot, és lehetővé teszi új asztmaterápiák kifejlesztését.

Megjelent: The Boston Globe


Forrás - The New York Times Health News Service    Medincorp